国家药监局药审中心的通知,给新冠病毒药物研发明确了方向。8月1日,国家药监局药审中心发布《关于新型冠状病毒新流行株感染抗病毒新药非临床和临床评价标准的问与答》,其中明确,由鼻、咽喷雾剂等给药途径药物申报拟用于新冠肺炎的治疗或预防,该给药途径用于抗病毒治疗和预防的研发应慎重;同时调整轻型/普通型患者研究主要疗效终点。当前,国内在研新冠口服药项目已达到两位数,上述通知的发布对这一备受关注的市场影响几何?
两类给药途径药物研发应慎重
8月1日,国家药监局药审中心发布《关于新型冠状病毒新流行株感染抗病毒新药非临床和临床评价标准的问与答》,基于流行病毒株的新药非临床药效学研究要求,药审中心表示,对于新冠治疗和预防药物,应进行当前流行株真病毒的体外抗病毒活性试验,并结合PK数据,综合评估其非临床数据是否支持进入临床试验;必要时进行当前流行株的体内感染模型药效学研究。对于目前由鼻、咽喷雾剂等给药途径药物申报拟用于新冠肺炎的治疗或预防,对于此类情形,结合专家意见认为,该给药途径用于抗病毒治疗和预防的研发应慎重,对于预防适应症可能有一定的临床价值。对此类品种,除体外药效学试验外,应采用动物体内药效学研究考察拟给药途径下的预防有效性。药审中心还明确,目前有一些已经较为落后的免疫技术如卵黄抗体等仍在进行申报,不鼓励其继续研发。
通知一出,也引发了业内的关注。其中,翰宇药业在2021年11月宣布与中国科学院微生物研究所合作开发新冠病毒多肽鼻喷剂药物。翰宇药业此前披露的进展显示,抗新冠鼻喷多肽项目HY3000已经完成与国家药审中心三次的滚动提交沟通,均得到针对性回复,将会于近期提交IND申请;目前已经完成了临床研究单位及CRO服务合作方的签约,三方正在进行立项及伦理前置相关工作。
8月2日,翰宇药业也在回复媒体时表示,已注意到了CDE通知要求做动物实验的情况,公司新冠多肽鼻喷项目已提前做过相关实验,在动物体内的实验药效报告显示,对德尔塔和奥密克戎效果都较显著,肺部病理也有效改善。
调整轻型/普通型患者研究主要疗效终点
药审中心还调整了轻型/普通型患者研究主要疗效终点,其明确,对于新冠治疗药物用于轻型/普通型受试者的确证性临床试验,国内外指南均主要推荐临床结局作为主要疗效终点。但随着奥密克戎变异株出现,其致病力有所减弱,发展为重型/危重型或死亡的比例较低,难以观察到临床结局方面的改善,因此,可考虑选择临床疗效指标(在适当的时间内评估至持续临床恢复的时间)的改善作为主要疗效终点,病毒学指标作为关键次要疗效终点。
此外,关于针对无症状感染者开展临床试验,药审中心也表示,目前认为对无症状感染者进行药物干预的治疗学意义有限。如申请人计划进行该人群临床研发,需结合国家疾病控制部门的意见综合考虑。
业界普遍认为,从药审中心此次发布的信息来看,新冠药物研发的临床标准有所改变,进而将带动研发节奏和药物获批速度。
就在上个月,首个国产新冠口服药已经诞生,7月25日,国家药监局官网发布公告,附条件批准河南真实生物科技有限公司阿兹夫定片增加治疗新冠病毒肺炎适应症注册申请。除了真实生物,目前国内在研的新冠口服药项目达到两位数,包括君实生物的VV116、开拓药业的普克鲁胺及先声药业的SIM0417等,技术路线亦有所不同。
从全球范围来看,已经上市的药品都给各自企业带来了不俗回报。默沙东2022年一季报显示,旗下新冠口服药物Molnupiravi在报告期内实现收入32亿美元,半年报中这一数字变为44.2亿美元。另一家企业辉瑞旗下新冠口服药物Paxlovid在今年第一季度实现了15亿美元的销售收入,到上半年则快速增长至81亿美元。
新冠口服药的市场规模,一度被认为将达到千亿。但随着奥密克戎变异株的出现,其致病力有所减弱,发展为重型/危重型或死亡的比例较低,新冠口服药的市场规模是否会打折,也成为大家心中的疑问。
(文章来源:新京报)