西比曼生物双靶点CAR-T疗法获FDA再生医学先进疗法认定和快速通道资格
2022年1月12日，西比曼生物宣布，美国FDA授予C-CAR039再生医学先进疗法认定(RMAT)与快速通道资格，用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)患者。C-CAR039是一款同时靶向CD19和CD20抗原的新型自体双特异性CAR-T细胞疗法，能够在体内和体外有效清除CD19/CD20单阳性或双阳性肿瘤细胞。2021年6月，FDA还授予了C-CAR039孤儿药资格，用于治疗滤泡性淋巴瘤(一种惰性非霍奇金淋巴瘤)，并在同年12月批准了C-CAR039的IND申请。
DLBCL是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤(NHL)，也是NHL最常见的组织学亚型。此前，一项在中国进行的研究者发起的临床试验证明，C-CAR039治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/r B-cell NHL)显示出良好的安全性，以及令人鼓舞的临床疗效。
具体而言，截至2021年4月20日，共有34例患者接受了C-CAR039细胞疗法，患者既往接受过中位3线治疗，中位年龄为55.5岁，75%癌症为Ann Arbor分期的III/IV期。其中28例患者可进行安全性分析评估，27例患者可进行疗效分析评估。试验结果表明，患者的总缓解率(ORR)为92.6%，完全缓解(CR)率达到85.2%。中位随访7个月时，74.1%的患者仍维持CR.6个月无进展生存率为83.2%。
安全性方面，92.9%(n=26/28)的患者发生了细胞因子释放综合征(CRS)，其中2例患者(n=2/26)出现了1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。西比曼生物将继续评估随访时间更长的患者。
西比曼生物董事长兼首席执行官刘必佐先生表示：“FDA根据C-CAR039提高r/r DLBCL患者客观和完全缓解率的潜力，同时授予其再生医学先进疗法认定和快速通道资格，这对西比曼生物来说是个好消息。我们在中国的临床试验获得的临床数据，继续支持C-CAR039是该适应症患者的潜在‘best-in-class’CAR-T疗法。我们正在努力在美国启动该疗法的1b/2期临床试验。”
（文章来源：药明康德）