细胞与基因治疗CDMO公司和元生物科创板IPO申请已获证监会通过。这家公司计划募资12亿元，其中10亿元用于和元智造精准医疗产业基地建设项目，2亿元用于补充流动资金。

　　上市后，和元生物产能布局将得以扩张，资金状况也将缓解。不过，尽管近年来通过多轮融资快速扩张，但和元生物在CDMO领域仍为“迷你”玩家。药明康德(603259.SH)等头部CDMO企业已经“下场”参与基因治疗领域，细胞治疗领域制药公司金斯瑞生物科技(01548.HK)等也涉足相关业务。

　　同业竞争的压力，以及细胞与基因治疗这一新兴产业的风险，令和元生物前景难测。

　　何谓基因治疗

　　基因治疗，也称为细胞和基因治疗，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。

　　目前有三类主要基因治疗技术路线：

　　1、基因治疗载体产品，系通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性蛋白的表达或调控；

　　2、溶瘤病毒产品，系基于对具有肿瘤杀伤力的溶瘤病毒改造所得，原理为利用其对肿瘤细胞的特异性识别，以及感染肿瘤细胞后引起的免疫激活过程，对肿瘤细胞进行靶向杀伤；

　　3、细胞产品，包括基于T细胞、NK细胞、干细胞等进行基因工程改造。目前应用相对成熟的CAR-T疗法，就是通过改造患者体内T细胞，体外扩增后回输患者体内以对肿瘤细胞产生免疫杀伤。

　　目前这三类基因疗法有多款产品获得美国食药监局(FDA)的批准，在国内已有两款CAR-T疗法获批。去年6月22日和9月3日，国家药监局(NMPA)分别批准了复星医药(600196.SH)旗下合资公司复星凯特生物科技有限公司的CAR-T产品——阿基仑赛注射液、和药明巨诺(02126.HK)开发的 CAR-T 产品——瑞基仑赛注射液。

　　和元生物的主要业务CDMO即服务于细胞和基因治疗药企，具体包括为新药研发提供工艺开发、放大及验证、IND 申报、临床 I-III 期及商业化生产服务。换句话说，和元生物CDMO业务高度依赖于下游基因治疗行业的发展。

　　在国内，制约细胞和基因治疗产业发展的问题在于支付能力。目前CAR-T药在美国市场的定价为35万美元~50万美元不等，阿基仑赛注射液在国内定价或在百万级别，十足的“贵族”药。这一定价与医保30万隐形红线相距较远，短期内难以得到医保支持。

　　另一方面CAR-T技术相对成熟，溶瘤病毒和AAV(腺相关病毒)等路线技术工艺难度更高，安全性及药效的临床研究尚需更多积累，前景不确定性也更大。基因疗法能否成为主流这些都是绕不开的坎。

　　同业竞争激烈

　　目前和元生物主要业务以服务基因治疗的先导基础研究(CRO)和CDMO业务为主，其中CRO板块发展已经面临瓶颈。

　　和元生物CRO客户主要为高校等科研院所，2018年、2019年和2020年这一板块收入分别为2934.85万元、3608.52万元和3668.62万元，增速呈放缓趋势。另一方面随着CDMO业务收入快速增加，CRO业务占比也由67.71%快速降至25.78%。

　　这是由于科研类客户的资金主要来源于国家拨付的基础科研经费，预计这部分收入增长相对平稳。

　　而CDMO板块由于项目数量增加、进度不断推进，业务不断增长。2018到2020年，和元生物CDMO业务收入达1291.17万元、2483.02 万元、10171.35万元，复合增长率达180.67%。2021年上半年，该业务收入进一步增加至7224.53万元。

　　招股书显示，和元生物正在执行的处于不同阶段的CDMO项目超过50个。截至2021年8月20日，公司在手未执行的基因药物CDMO合同金额达3.13亿元。

　　图片来源：和元生物招股书

　　在上市CDMO公司中，和元生物仍属于“迷你”玩家。2020年，和元生物CDMO业务收入1.02亿元，市场占有率7.65%，体量偏小。

　　与此同时，一些头部CDMO企业也开始布局基因治疗领域。药明康德近年来通过收购OXGENE、新建海外基地等涉足基因治疗领域，目前在美国已有较大规模基因治疗CDMO业务；去年11月，博腾股份(300363.SZ)在苏州投产“基因与细胞治疗CDMO”平台，将其CDMO由小分子覆盖到基因治疗领域。

　　另一方面，如金斯瑞生物科技这类重仓基因治疗领域的药企，已经将业务拓展至上下游，对外包需求相对较弱。金斯瑞生物科技旗下纳斯达克上市公司传奇生物，力主开发血液肿瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型细胞治疗。

　　因此，和元生物主要业务来源于规模相对较小的药企。根据披露，公司主要合作方包括亦诺微、复诺健等生物技术公司。同业巨头入侵带来的竞争压力，和元生物难以忽视。

（文章来源：界面新闻）