舒泰神血友病新药被纳入突破性治疗品种名单
9月7日，舒泰神发布公告，根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布的公示信息，用于伴抑制物的血友病A或B患者出血的注射用STSP-0601已被纳入突破性治疗品种名单。
注射用STSP-0601(凝血因子X激活剂)是国家Ⅰ类治疗用生物制品，舒泰神于2019年5月获国家药监局同意受理关于注射用STSP-0601的新药临床试验申请，适应症为伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗。2019年7月，舒泰神收到国家药监局签发的关于注射用STSP-0601的《临床试验通知书》；2021年8月取得关于注射用STSP-0601Ⅰ期临床试验的临床研究总结报告。截至目前，注射用STSP-0601项目的该适应症已处于Ⅱ期临床试验尾声。
注射用STSP-0601本次纳入突破性治疗品种的适应症为伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗。血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其遗传特点是男性发病，女性携带。血友病可分为血友病A和血友病B，前者表现为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏，后者表现为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。血友病的临床特征性表现为出血倾向。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和(或)假肿瘤形成，严重者可危及生命。血友病目前仍无彻底治愈的疗法，凝血因子替代治疗是首选的治疗方法。
注射用STSP-0601治疗伴抑制物的血友病出血机制明确，已有的临床试验数据支持注射用STSP-0601纳入突破性治疗品种。该品种研制成功，有望为伴抑制物的血友病患者提供安全、有效且经济可接受的治疗药物，从而大幅提高血友病患者接受治疗的比例，减轻患者负担，创造社会效益。
舒泰神表示，凝血因子X激活剂“注射用STSP-0601”被纳入突破性治疗品种名单是新药研发进展的阶段性步骤，后续临床试验是否顺利、能否获得国家药品监督管理局的生产批件、获准上市尚存在诸多不确定。
此外，舒泰神围绕血友病治疗领域进行持续拓展，2022年7月，国家药监局同意受理舒泰神及全资子公司北京诺维康医药科技有限公司提交的关于注射用STSP-0601新增适应症“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”的临床试验申请。
（文章来源：新京报）