3月14日，港股创新药企基石药业(2616.HK)宣布，选择性RET抑制剂普吉华(普拉替尼胶囊)的扩展适应症申请已经获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排(RET)突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌(TC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

　　据了解，这是继2021年3月 NMPA批准普吉华用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)后，普吉华成功拓展适应症。普吉华同时也是中国首个且唯一获批用于RET突变MTC及RET融合阳性TC的选择性RET抑制剂。

　　在业内看来，此次获批不仅表明中国RET突变型MTC患者及RET融合阳性TC患者首次获得了精准治疗方案，也意味着随着新适应症的拓展，基石药业首款获批产品普吉华应用患者人群大幅增加，商业化前景更加值得期待。

　　2020年9月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准普吉华用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者，同时普吉华落地博鳌，成为博鳌乐城首个当月与美国同步落地的全球新药。

　　2021年3月，NMPA批准同类首创精准治疗药物普吉华的上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。同时，普吉华也是我国首个使用乐城真实世界数据辅助审评审批的药物。

　　据了解，此次普吉华拓展适应症的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性的NSCLC、RET突变型MTC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。研究显示，普吉华耐受良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。

　　近几年，TC发病率显著上升，根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球最新癌症负担数据显示，它是2020年中国癌症新发病例数前十癌症之一，2020年，中国约有22万新发病例数，其中女性新发病例数约为17万，其发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。

　　普吉华ARROW研究主要研究者、天津市人民医院院长高明教授表示：“临床上对MTC治疗手段有限，亟待精准靶向尤其是针对RET突变MTC患者的治疗方案。普吉华在晚期或转移性RET突变MTC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，整体安全性与全球人群相似。随着普吉华扩展适应症在中国的获批上市，我们期待能够解决更多甲状腺癌患者亟待满足的临床需求。”

（文章来源：蓝鲸财经）