基石药业-B(02616)发布公告，选择性转染重排(RET)抑制剂普吉华(普拉替尼胶囊)的扩展适应症申请已经获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。该项在中国的扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌(TC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

　　据悉，其关键亮点是普吉华是中国首个且唯一获批用于RET突变MTC及RET融合阳性TC的选择性RET抑制剂。继2021年3月，NMPA批准普吉华用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)后，普吉华成功拓展适应症。

　　基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“我们很高兴普吉华扩展适应症获批，为中国RET突变MTC及RET融合阳性TC患者带来新的治疗选择，也特别感谢NMPA的优先审评。基石药业始终致力于开发创新药物，满足癌症患者未解决的医疗需求。我们将持续增强管线开发的临床价值和市场潜力，加速为全球患者带来更多高品质的新药。”

　　普吉华ARROW研究主要研究者、天津市人民医院院长高明教授表示：“近年来，TC发病率持续上升。临床上对MTC治疗手段有限，亟待精准靶向尤其是针对RET突变MTC患者的治疗方案。普吉华在晚期或转移性RET突变MTC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，整体安全性与全球人群相似。随着普吉华扩展适应症的获批，我们期待能够解决更多TC患者亟待满足的临床需求。”

　　基石药业首席医学官杨建新博士表示：“普吉华扩展适应症的获批是继其获批用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC之后的又一重要里程碑。我们感谢所有为普吉华扩展适应症的临床开发做出贡献的患者和研究者们。我们还将继续推进普吉华在其他多种肿瘤中的临床研究，早日将更多的创新疗法惠及更多患者。”

　　普吉华拓展适应症的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性的NSCLC、RET突变型MTC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。截止2021年4月12日的数据，共有来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者纳入了全球ARROW研究中国MTC注册桥接伫列，并接受普吉华起始剂量为400mg(每日一次)的治疗。研究显示，26例基线具有可测量病灶的RET突变患者中确认的客观缓解率(“ORR”)为73.1%，包括3例完全缓解和16例部分缓解，疾病控制率(DCR)为84.6%。无论RET突变基因型如何，均有缓解。19例确认缓解的患者中，中位缓解持续时间(“DOR”)未达到，9个月的DOR率为100%。降钙素和癌胚抗原(CEA)水平均有大幅降低。普吉华耐受良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。

（文章来源：智通财经网）